在肿瘤药物临床试验中，​客观评估抗肿瘤疗效是评价药物有效性的关键环节。本文依据RECIST 1.1标准阐述最佳总体疗效（Best Overall Response，BOR）的相关概念及衍生原理，并分享统计编程人员在SAS和R语言实现过程中的解决方案。通过规范化的疗效评估方法和标准化的编程实践，为肿瘤药物的临床研发提供可靠的数据支持。

在临床试验中，数据核查是确保研究结果可信、保障患者安全以及符合监管要求的关键环节。数据核查是临床试验数据管理中至关重要的一环，数据核查的目的是确保数据的完整性、有效性和正确性，捕捉研究中的不一致数据以及可能的“错误”数据，这些数据通常包括：缺失数据、超正常值范围的数据、非期望数据、自相矛盾的数据。在数据核查中，质疑是识别潜在问题的重要手段。

在传统的I/II期肿瘤临床研究中，常基于毒性和疗效随剂量递增而单调增加的假设，寻找最大耐受剂量（MTD）和II期推荐剂量（RP2D）。但对于靶向药物和免疫疗法，剂量的增加并不意味着疗效的提高。此时需要用到最优生物剂量（如OBD），该剂量可能低于MTD，基于效用的模型辅助设计U-BOIN（Utility-based Bayesian Optimal Interval）设计恰恰可以寻找OBD。

aCRF是指引统计程序员如何将EDC收集的原始数据转换成SDTM数据的规则指南，也是申办方向监管机构递交的药物临床试验数据的关键资料之一。

2025年4月9日FDA就未来是否接受将Dataset-JSON作为监管申请中电子研究数据交换标准一事征求公众意见，意见反馈截止日期为2025年6月9日[1]。

临床试验中的方案偏离（Protocol Deviation, PD）直接影响受试者安全和数据质量。本文系统阐述了数据管理方（Data Management, DM）在PD管理中的多维角色，阐述了"可编程PD"的分类方法，并构建了PD全流程管理模型。通过EDC系统数据，DM团队可实现PD的早期识别、动态监控与风险预警，为临床试验质量管控提供多一层保障。