阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease, AD) 作为最常见的神经退行性疾病，是全球痴呆患者的主要病因之一，现阶段全球每年以近一千万例新增速度发展，给予医疗体系和社会公共卫生巨大压力。在AD治疗领域的回顾中，1995年到2021年间，全球在AD药物研发上累计私人投入约425亿美元，从临床前阶段走到FDA批准，一款AD治疗药物的平均研发成本高达57亿美元，然而失败率却高达95%。
上篇我们建立了四种暴露-效应关系模式的「通用语言」，并梳理了小分子、单抗和双抗三类药物的剂量探索逻辑。本篇继续深入四类「非传统」药物——多肽、ADC、细胞治疗和基因治疗——并提炼出一套对创新药开发者具有直接指导意义的实践框架。
神经系统免疫性疾病影像中常规MRI“力不从心”时，SWI如何成为神经免疫型疾病诊疗的有效延伸，提供新视角、突破口？
翻阅ICH指南或经典的统计学教材，随机化总是被置于临床试验设计的核心位置。结合这些年的项目实操经验，有临来雅团队对这一点深有体会。很多人把随机化简单理解为“把患者随机分成两组”，这其实低估了它的价值。它的核心在于从统计学机制上保证组间的可比性。今天我们就来客观拆解一下随机化背后的方法学逻辑。
「未进行充分的剂量探索，可能导致上市剂量非最佳剂量，患者无法获得疗效最大化和安全性风险最小化的治疗，甚至面临治疗失败乃至药物撤市的风险。」
