最新进展：美国FDA就Dataset-JSON格式征求意见

2025年4月9日FDA就未来是否接受将Dataset-JSON作为监管申请中电子研究数据交换标准一事征求公众意见，意见反馈截止日期为2025年6月9日^[1]。征求意见稿提及FDA正在探索采用临床数据交换标准协会（CDISC）的Dataset-JSON v1.1作为新的交换标准，未来替代SAS XPORT v5用于向生物制品评价与研究中心（CBER）和药品评价与研究中心（CDER）提交电子研究数据。该征求意见稿建议公众从以下两方面反馈意见：

• 行业采用Dataset-JSON作为向FDA提交电子研究数据新标准的风险与收益。
• 现有工具和系统在整合过程中可能面临的挑战。

在此之前，2023年7月至2024年6月，制药行业用户软件交流协会(PHUSE：Pharmaceutical Users Software Exchange)、临床数据交换标准协会(CDISC)与美国食品药品监督管理局(FDA)三方携手，开展了一项具有里程碑意义的“Dataset-JSON作为监管递交替代传输格式”试点项目。这项历时近一年的研究所发布的最终报告揭示了一个重要行业趋势：JSON格式正逐步获得FDA的官方认可，有望成为未来临床试验数据递交的新标准^[2]。

根据FDA最新版《以电子格式提供监管提交—标准化研究数据行业指南》(2021年6月Revision 2)^[3]，目前FDA仍主要接受SAS XPT(V5传输格式)作为标准递交格式。但值得关注的是，FDA的“数据现代化行动计划”(Data Modernization Action Plan)已明确将鼓励使用更现代的数据格式作为战略重点。此次试点正是这一战略的重要实践环节，标志着FDA向数据标准现代化迈出了实质性一步^[4]。

试点项目吸引了来自全球顶尖制药公司、CRO和技术供应商的广泛参与，包括强生、默克、罗氏等19家机构提交了详细的测试反馈。FDA/CDER(药物评价与研究中心)也亲自参与了五个临床研究和三个非临床研究的测试递交，对Dataset-JSON的实际表现进行了全面评估。

01.JSON格式与CDISCDataset-JSON v1.1深度解析

JSON技术优势

JSON（JavaScript Object Notation）作为一种轻量级的数据交换格式，在现代信息技术领域已获得广泛应用，其核心优势包括：

• 人类可读性：采用纯文本格式，数据结构清晰直观
• 跨平台性：几乎所有现代编程语言都提供原生支持
• 灵活性：支持复杂的层次化、嵌套数据结构
• 扩展性：可轻松添加新字段而不影响现有解析逻辑
• 网络友好：是RESTful API的事实标准格式

CDISC Dataset-JSON v1.1创新特性

CDISC Dataset-JSON是专为满足监管递交需求而设计的现代化数据集格式，v1.1版本在以下方面实现了重要突破：

性能优化：

- 文件体积比传统XPT格式平均减小30-50%

- 新增NDJSON(Newline Delimited JSON)支持，可实现大数据集的流式处理

数据类型增强：

- 引入decimal数据类型，解决浮点数精度问题

- 采用ISO 8601标准表示日期时间，避免SAS与R等系统间的日期纪元差异

- 新增Boolean等ODM数据类型支持

结构简化：

- 扁平化数据结构，将"itemData"改为更直观的"rows"

- 用"columns"替代原有的"items"命名，提高可读性

元数据整合：

- 内置丰富元数据，减少对外部define.xml的依赖

- 新增targetDataType属性，明确数据类型转换规则

国际化支持：

- 默认采用UTF-8编码，完整支持非ASCII字符

- 解决了传统XPT格式在非英语字符处理上的局限性

02.Dataset-JSON与XPT格式全方位对比

技术规格对比

试点中发现的关键差异

数据处理能力：

- Dataset-JSON成功处理了包含非ASCII字符的测试案例，而XPT转换此类字符会存在一定问题

- 在包含长变量名(超过8个字符)的数据集中，Dataset-JSON表现完美，XPT则出现截断

工具兼容性：

- Dataset-JSON能被所有测试的数据管理工具正确解析

- 但当前主流分析工具(SAS、JMP等)尚未完全适配，需要代码调整

元数据完整性：

- Dataset-JSON转换回XPT时会丢失部分元数据

- 试点建议保留两种格式副本以确保数据追溯性

行业接受度：

- 89%的测试机构使用SAS进行格式转换

- 但95%的机构成功完成了双向转换，证明技术可行性

03.Dataset-JSON未来展望

短期（1-2年）：

- XPT仍是主要递交格式

- Dataset-JSON在复杂数据结构、ePRO数据等场景试点应用

- 工具厂商（如SAS/JMP）更新软件支持,适配Dataset-JSON的元数据加载

- PHUSE/CDISC将继续制定商业案例和长期发展路线图

中期（2-3年）：

- FDA可能发布Dataset-JSON采纳时间表

- 预计2025-2026年进入FDA数据标准目录

- 成为某些递交场景的推荐格式

长期（3-5年）：

- 可能成为与XPT并列的标准格式

- 在API数据交换领域占据主导地位

- 全面释放CDISC标准的潜力

04.必备资源指南

核心规范文档：

CDISC Dataset-JSON v1.1标准规范

CDISC Dataset-JSON Specification

监管政策文件：

FDA《电子递交指南》2021版

FDA Study Data Technical Conformance Guide - March 2025

试点研究成果：

PHUSE Dataset-JSON最终报告

COSA Hackathon解决方案集

实用工具资源：

COSA Repository Directory

随着生命科学行业数字化转型加速，Dataset-JSON代表的数据现代化趋势已不可逆转。建议行业同仁把握这一变革机遇，从今天开始布局准备，共同迎接临床试验数据递交的新纪元。

Tips：定期查看FDA数据标准目录，及时获取Dataset-JSON采纳进展的最新信息！

Tips：可报名参加CDISC中国近期相关直播活动，详见CDISC中国公众号。

参考文献：

[1] FDA Requests Public Comment on CDISC Dataset-JSON Standard

[2] Dataset-JSON as an Alternative Transport Format for Regulatory Submissions: Final Pilot Report

[3] Providing Regulatory Submissions in Electronic Format — Standardized Study Data Guidance for Industry

[4] FDA Data Modernization Action Plan

撰写：李斯友、何志豪

审核：章飞燕、张子豹

有临来雅

上海有临医药子公司，成立于 2019 年，致力于给国内外创新药、疫苗与医疗器械企业提供临床试验统计咨询、试验设计、数据管理统计分析与编程等多方面专业服务。团队由数十位来自国内外知名药企和临床 CRO，拥有平均十年左右行业经验的核心技术人员及专家构成。洞悉行业政策及标准，以客户需求为导向，不断优化迭代形成最佳实践和服务模式。适应不同业务需求，开创灵活创新的合作模式: 包括数统全方位大包服务、业务流程外包(FSP)、战略合作、专家咨询与培训、监督管理及人员外派。为客户降本增效，加速新药研发与上市进程。

统计分析与编程服务

有临来雅统计分析与编程团队致力于为客户提供卓越的一站式CDISC标准服务，包括将EDC系统收集的原始数据精准地转换成符合SDTM标准的数据集、生成ADaM数据集以及提供标准化数据电子递交包 (注释病例报告表、SDTM/ADaM define.XML、cSDRG和ADRG等)，更好地支持临床试验注册和上市申请。有临来雅团队还可以提供其他CDISC标准实施，包括按CDASH标准设计CRF和EDC搭建、CDISC培训和策略咨询，以及基于CDISC标准的创新合作项目。