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核⼼定位与双轨制监管框架

2025年⾄2026年初，国务院相继发布两项重磅法规，旨在系统性地规范并推动中国⽣物医学新技术，特别是细胞与基因治疗（CGT）领域的健康发展。这两项法规共同构成了“技术”与“药品”双轨并⾏的监管体系，标志着⾏业从“模糊试探”迈⼊“合规竞速”的新纪元。

818号令（技术轨）

全称：《⽣物医学新技术临床研究和临床转化应⽤管理条例》。

签署与施⾏：2025年9⽉28⽇签署，⾃2026年5⽉1⽇起施⾏。

主管部⻔：国家卫⽣健康委员会牵头。

核⼼定位：规范⽣物医学新技术（如⾃体细胞治疗、基因治疗、再⽣医学）在医疗机构内的临床研究与转化应⽤，确⽴“备案+审批”的全流程管理模式，强化医疗机构主体责任。其核⼼是解决“技术能不能在医院做、如何合规做”的问题。

828号令（药品轨）

全称：《中华⼈⺠共和国药品管理法实施条例》（2026年修订版）。

签署与施⾏：2026年1⽉16⽇签署，⾃2026年5⽉15⽇起施⾏。

主管部⻔：国家药品监督管理局（NMPA）牵头。

核⼼定位：以药品全⽣命周期为核⼼，强化药品上市许可持有⼈（MAH）主体责任，实现“管产品、管体系”的监管逻辑转变。其核⼼是解决“产品如何按药报批、如何全周期管控”的问题，适⽤于可规模化⽣产的细胞治疗产品（如CAR-T、同种异体⼲细胞制剂）。

⼀句话总结：818号令管“怎么在医院做”（个性化技术），828号令管“怎么变成药卖”（标准化产品）。两条路径监管主体、数据标准和最终商业化形式不同，不能混⾛。

02   818号令（技术轨）
核⼼要点解读

该条例⾸次以国家法规⾼度构建了前沿技术从实验室到临床应⽤的全链条监管框架。

1.明确适⽤范围与红线

技术定义：指以预防治疗疾病等为⽬的，运⽤⽣物学原理，作⽤于⼈体细胞、分⼦⽔平，且在我国境内尚未应⽤于临床的医学⼿段。

禁⽌项：法律、⾏政法规明令禁⽌的以及存在重⼤伦理问题的⽣物医学新技术，不得开展临床研究。

2.临床研究实⾏“备案制”

前提：必须完成⾮临床研究（如动物实验）证明安全有效。

实施机构：必须是三级甲等医疗机构，并具备符合条件的学术委员会和伦理委员会。

流程：通过机构学术审查和伦理审查后，临床研究机构需在5个⼯作⽇内向国家卫健委备案，即可启动研究。这⼤幅缩短了临床研究启动周期。

关键限制：临床研究阶段不得向受试者收费；禁⽌技术外包和变相商业化。

3.临床转化应⽤实⾏“审批制”

临床研究结束后拟转化应⽤的，需向国家卫健委申请批准。

获批后，医疗机构开展临床应⽤可以按照规定收取费⽤，且收费标准需经医保部⻔备案公⽰，解决了此前“只能研究、不能合规收费”的⾏业痛点。

4.强化全过程监管与责任

数据留存：临床研究记录和原始材料需⾃研究结束起保存30年；涉及⼦代的需永久保存。

受试者保护：必须取得书⾯知情同意；造成健康损害的需及时治疗；⿎励购买商业保险。

严厉罚则：对违规开展禁⽌性技术研究或应⽤的，设定了⾼额罚款（最⾼可达违法所得的20倍）、吊销资质乃⾄终⾝禁业等严厉处罚。

03   828号令（药品轨）

核⼼要点解读

作为《药品管理法》的实施条例修订版，它为核⼼是药品的细胞治疗产品提供了明确的监管路径和加速通道。

1.全⾯纳⼊药品监管体系

将CAR-T等可规模化⽣产的细胞治疗产品正式纳⼊药品管理范畴，要求严格遵循药品上市许可持有⼈（MAH）制度，对全⽣命周期负责。

2.设⽴四⼤加速审批通道

以⾏政法规形式固化了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批和特别审批四种加速路径，为企业提供了制度性保障。

针对严重疾病且⽆有效治疗⼿段的产品，可凭⼆期临床数据申请附条件批准，⼤幅缩短上市周期。

3.强化创新激励与知识产权保护

市场独占期：罕⻅病⽤细胞治疗药最⻓可享有7年市场独占期，⼉童⽤药最⻓2年。

数据保护：试验数据保护期最⻓6年。

4.优化⽣产模式，降低产业⻔槛

允许MAH委托⽣产，并针对细胞与基因治疗产品允许分段⽣产（如细胞采集、修饰、培养等环节分包），使得轻资产的初创公司⽆需⾃建GMP⼯⼚即可推进产品上市，利好CDMO（合同研发⽣产组织）⾏业。

5.升级质量追溯体系

要求⽣物制品必须采⽤信息化⼿段，实现⽣产、检验、流通等全流程数据可追溯、不可篡改、可核查。

04 双轨协同关系与⾏业影响

分⼯明确，协同互补

818号令侧重“院内技术合规”，828号令侧重“产业全链合规”，⼆者清晰划分监管边界，避免重叠与空⽩。

两者均强化数据可追溯和违规惩戒，形成监管合⼒。

关键协同点：在818号令下规范开展的临床研究（IIT）数据，可作为828号令药品注册申报的⽀持性数据，实现了技术转化与药品申报的联动，有助于降低研发成本、提升转化效率。

对⾏业的深远影响

告别野蛮⽣⻓：⼤幅提⾼准⼊⻔槛，明确合规红线，“PPT造药”、“灰⾊治疗”等不合规模式将被淘汰。

加速创新转化：备案制为早期、个性化技术提供了快速进⼊临床验证的“快⻋道”；加速审批通道激励针对未满⾜临床需求的真正创新。

推动产业升级：促使⾏业资源向具备资质的三甲医院和合规主体集聚，并深化研发企业与CDMO等产业链上下游的协同合作。

近期⾏动清单

（2026年5⽉施⾏前）

评估与校准：⽴即评估现有产品管线，明确适合的监管路径。

盘点与合作：已开展临床研究的项⽬，需在818号令施⾏后1个⽉内完成备案；积极与合规的三甲医院建⽴合作。

梳理协议：重新审核所有与医院、合作⽅签署的协议，确保IP和权益条款清晰。

建设体系：着⼿建⽴符合GCP/GMP要求的数据合规与质量管理体系。

关注细则：密切关注国家卫健委、药监局发布的备案系统、定价机制等配套实施细则。

总结

国务院818号令与828号令共同构建了中国细胞与基因治疗领域“技术+药品”双轨制的顶层监管设计。其核⼼意义在于划清边界、定明规则，在严守安全与伦理底线的同时，为真正具有临床价值的创新开辟了清晰的合规发展路径，推动⾏业从“野蛮⽣⻓”转向“法治化、规范化、国际化”的⾼质量发展新阶段。对于从业者⽽⾔，深刻理解双轨差异、尽早做出合规战略选择，是把握政策红利、在新时代竞争中⽴⾜的关键。

有临医药

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