2024有临沙龙之苏州站

创新药物临床开发的十字路口

孤勇者向左，纵横家向右

2024年3月15日

有临医药邀请医药创新领域

富有洞见和影响力的专家领袖与各界

医药同仁共聚姑苏

有临苏州沙龙圆满落幕

沙龙由有临医药中央医学部负责人姜岚女士与思路迪CMO肖申博士共同主持，会议围绕新药研发到上市的整体开发策略，尤其关键临床设计及创新药国际交易合作的关注重点展开，与参会嘉宾深入探讨高质量临床试验的前瞻性考量。

姜岚女士 有临医药中央医学部负责人                        肖申博士 思路迪CMO        

TOPIC 01

郭晔教授 东方医院新药I期病房主任

临床视角下

双特异性抗体新药的开发

针对拥有未来巨大量化空间的双抗药物，郭教授依次介绍了双特异性抗体的靶点、临床试验及目前全球获批情况等，并深入剖析、总结了双特异性抗体的开发优缺点、成功和失败案例背后的经验教训。

郭晔教授  东方医院新药I期病房主任

郭教授认为从双特异性抗体的开发角度看，双靶点在机制和临床前的协同性并不代表临床试验的成功。对于基于免疫检查点的双特性抗体，需要选择合适的开发瘤种和线数，是否存在未被满足的需求至关重要。在安全性可控的前提下，POC研究数据应显示出相较于单抗的优越性。而在缺乏确切机制的前提下，避免盲目尝试免疫治疗原发耐药的人群。对于基于肿瘤相关抗原的双特性抗体，则需要基于单靶点的数据，结合国内外竞争格局，选择合适的开发瘤种和线数，并且随时考虑是否需要联合其他药物。开发ADC药物可能增加疗效，但安全性仍是一个挑战。因此，探索可能的biomarker在任何时候都至关重要。

TOPIC 02

张华主任 苏州大学附属第一医院

药物临床试验机构办公室主任/I期临床研究室执行负责人

药物临床试验机构工作与

临床转化情况介绍

通过近22年的临床研究建设，苏州大学附属第一医院目前已实现临床诊疗专业全覆盖。张华主任介绍道，近5年开展临床研究项目1467项，其中研究者发起的临床研究项目647项，注册研究820项。承担项目类别涵盖药物I期- III期的注册、IV期临床研究、药物与器械临床转化研究。

张华主任  苏州大学附属第一医院

药物临床试验机构办公室主任 / I期临床研究室执行负责人

医院注重加强与企业、科研院所合作，不断优化、创新服务流程，搭建特色临床研究与转化平台，产学研医多方合作推动产业转化发展，帮助企业进行大量实践和探索。

TOPIC 03

韩海雄博士   有临医药首席医学官/注册总监

关键临床方案设计与

研发风险控制

相较于早期临床阶段，关键临床对于试验目的更加明确，对受试者要求更为均一，给药方案固定明确，主要终点变为确定性的临床获益，并且需要更为确证性的统计学要求。

韩海雄博士  有临医药首席医学官 / 注册总监

韩海雄博士列举了一系列关键期风险后指出，应对风险，必须通过充分的前期探索，不断加强对试验参与者的严格管控及统计学假设的准确性。同时，对诊疗变化需要具有一定前瞻性，对同类产品研发布局的影响也应建立预判。参与研发的主要研究者对试验全局把控力要强，能够深入清晰地讨论试验方案，并且最终方案应得到所有人的认可。

TOPIC 04

张子豹博士  有临来雅总经理

创新药国际交易和合作

对临床试验数据的要求

2008-2023年中国创新药出海交易量价齐升，尤其去年热门研发赛道的授权合作态势更为蓬勃。对此，张子豹博士认为，数据合规、数据质量与真实性及满足科学要求是国际交易和合作数据的核心要求。临床数据是否直接用于注册递交、是否关键临床数据、购买方尽职调查要求，以及是否按CDISC标准执行等方面会对临床试验数据规范要求产生重要影响。

形成符合NDA/BLA要求的数据不仅有利于交易/合作方对数据准确理解和交换，药企内部管理，与CRO沟通服务要求及未来数据递交与监管机构沟通，更能帮助企业不断挖掘额外数据价值及二次使用。

张子豹博士  有临来雅总经理

目前全球临床试验数据要求日趋规范，其中CDISC标准也是其中主要规范之一。张博介绍今年2月有临来雅（有临医药子公司）正式成为CDISC（临床数据交换标准协会）的企业会员，这也是CDISC对有临来雅始终规范化、高效化、国际化临床研究数据标准的不懈追求，以及临床CRO服务出海的努力成果的认可。为满足国内外更多企业差异化的开发需求，有临来雅也将提供免费CDISC基础培训和技术支持。

PANEL DISCUSSION

主持人：肖申博士 思路迪CMO

圆桌环节由拥有20年FDA审评经验的思路迪CMO肖申博士主持，与专家及全场观众结合各自业务重点展开热烈探讨和深度交流，收获颇丰。

肖申博士 思路迪CMO

在当前国内经济形势下，很多中国Biotech目前的首要目标是“出海”，无论对于融资需求、产品权益交易，还是寻求MNC作为全球共同开发合作伙伴来说，获取FDA-IND批件和美国有患者入组用药，都是非常重大的2个milestone。

为此，有临医药与美国众多合作伙伴建立优势战略布局，帮助更多企业降本增效。通过全球顶尖的PI网络，院内成熟的数据采集与分析系统及标准化流程，帮助国内Biotech完成中美双报IND和美国IIT研究。服务内容涵盖PI的筛选与对接咨询、美国IIT研究的执行与监督、研究结果的数据分析、Meta分析和开发策略咨询，以及后续以真实世界数据为基础的临床试验设计优化。

基于产业调整和环境影响，业内合作与融合的趋势必将形成更多新的商业格局。面对众多创新药物临床开发的十字路口，新药创始人需要不断迭代自身复合能力。既能脚踏实地，做坚韧隐忍的孤勇者，又能仰望星空，蜕变为极具谋略的纵横家。有临医药希望通过专业优势资源和一体化解决能力，为更多孤勇者和纵横家在关键临床的决策中保驾护航，稳步穿越周期！