细胞和基因疗法（cellular and gene therapy, CGT），引领生物制药的新一轮浪潮。随着技术进步和产业发展，各国监管体系和评价方法不断完善。了解不同的监管要求、评价体系、技术标准、转化难点，总结经验和教训，有助于推演预期效果，降低潜在风险，提高研发效率。
近年来，细胞治疗研究成为了全球生物医药领域的一股热潮。如果说二十世纪是药物治疗的时代，那么二十一世纪就是细胞治疗的时代。
EGFR基因由7号染色体上的28个外显子组成，其中20外显子负责转录E762 -K823位置的氨基酸，其中包括由E762-M766氨基酸构成的C-螺旋以及由A767-V774氨基酸构成的环。20外显子中最常见的插入突变位点为D770_N771insX，其次是V769_D770insX。763_764insFQEA是目前发现的20外显子插入突变中的敏感突变，约占EGFR ex20ins的6%，是对一代EGFR-TKIs都敏感的突变。
作为新药研发的必经之路，临床试验属于高度复杂的过程，是整个新药开发进程中最容易失控和失败的环节，抗肿瘤创新药尤其如此。为更好地赋能新药上市，抗肿瘤创新药临床试验的效率与质量亟待提升，其中如何做好关键决策是重中之重。
影像相关研究终点作为主要终点支持药物获批，申办方应考虑和评估哪些因素？
FDA Pre-IND会议可以减少临床试验暂停的发生，并协助申请人更顺利地开展临床试验。FDA鼓励但不强制申请人召开Pre-IND会议。从长远来看，它有助于制定药物研发战略，并加快药物的研发上市速度。
